În prezent, singura metodă stabilită de vindecare a drepaniei este un transplant de măduvă osoasă. Cu toate acestea, puțini pacienți au potriviți donatorii și chiar și cu o potrivire, pacienții riscă infecții grave și răspunsuri imune adverse, uneori mortale.
Celula secera a fost vindecată?
Transplantul de celule stem sau de măduvă osoasă este singurul remediu pentru drepanocitoarea, dar nu se fac foarte des din cauza riscurilor semnificative implicate. Celulele stem sunt celule speciale produse de măduva osoasă, un țesut spongios găsit în centrul unor oase.
Este anemia falciformă vindecabilă acum?
Singurul remediu pentru boala secerată este primirea unui transplant de măduvă osoasă de la un donator sănătos, dar aceasta nu este o opțiune pentru majoritatea pacienților, a spus Aygun, care nu a fost implicat. în studiu.
Se poate vindeca anemia cu celule secera cu terapia genică?
„În acest studiu, terapia genică va introduce gene sănătoase în organism cu scopul de a corecta anomaliile genetice ale globulelor roșii. Permițând celulelor să producă mai multă hemoglobină fetală, acest tratament are potențialul de a vindeca boala celulelor secera într-un mod precis.”
Se termină viața cu anemie falciforme?
Concluzii: Cincizeci la sută dintre pacienții cu anemie falciforme au supraviețuit dincolo de a cincea decadă. O mare parte dintre cei care au murit nu au avut insuficiență de organ cronică evidentă, dar au murit în timpul unei acuteepisod de durere, sindrom toracic sau accident vascular cerebral. Mortalitatea precoce a fost cea mai mare în rândul pacienților a căror boală era simptomatică.